南方財(cái)經(jīng)記者伍素文 廣州報(bào)道

9月15日，廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司發(fā)布關(guān)于分公司藥物進(jìn)入關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)的公告，白云山制藥總廠研發(fā)的選擇性RET小分子抑制劑BYS10片收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的反饋意見(jiàn)，同意BYS10片未來(lái)采用Ⅱ期單臂臨床試驗(yàn)申請(qǐng)上市。

這預(yù)示著BYS10片進(jìn)入關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)，有望成為國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新抗腫瘤藥物的代表性產(chǎn)品，RET突變實(shí)體瘤將迎來(lái)治療領(lǐng)域新突破。

據(jù)了解，中國(guó)每年新發(fā)RET突變腫瘤患者約7萬(wàn)人，包括8000–16000例RET融合肺癌，以及大量RET突變甲狀腺癌，長(zhǎng)期以來(lái)是臨床治療的難點(diǎn)。傳統(tǒng)化療和免疫治療方案有效率不足20%，且常伴隨高血壓、蛋白尿等明顯副作用，耐藥性與腦轉(zhuǎn)移問(wèn)題更是顯著拉低患者的生存預(yù)期。

上述公告顯示，BYS10片是白云山制藥總廠研發(fā)的選擇性RET小分子抑制劑，制劑規(guī)格25mg、100mg，適應(yīng)癥為非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌等晚期實(shí)體瘤。白云山制藥總廠于2022年1月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》。2022年4月，BYS10片臨床試驗(yàn)首次在CDE公示，2023年1月，第一例受試者簽署知情同意書。BYS10片I期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，BYS10片具有強(qiáng)效、持久的抗腫瘤活性，在RET基因突變的多種實(shí)體瘤如晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、甲狀腺癌（TC）、甲狀腺髓樣癌（MTC）等患者中表現(xiàn)出良好的臨床活性和耐受性?；陔A段Ⅰ期的安全性和有效性數(shù)據(jù)，近日CDE同意BYS10片未來(lái)采用Ⅱ期單臂臨床試驗(yàn)申請(qǐng)上市。

經(jīng)查詢，目前全球僅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib（LOXO-292）兩款RET抑制劑新藥獲批上市，該兩款藥物分別于2021年3月及2022年10月在國(guó)內(nèi)獲批上市。米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，2024年P(guān)ralsetinib及Selpercatinib在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)銷售金額分別為人民幣15,491萬(wàn)元及人民幣6,545萬(wàn)元。目前，國(guó)內(nèi)外暫無(wú)與BYS10片結(jié)構(gòu)一致的藥物上市或注冊(cè)申報(bào)信息。

截至2025年8月，該項(xiàng)目已投入研發(fā)費(fèi)用人民幣近1.5億元。

值得一提的是，廣藥集團(tuán)正加速?gòu)膫鹘y(tǒng)藥企向科創(chuàng)藥企轉(zhuǎn)型。廣藥集團(tuán)董事長(zhǎng)李小軍自上任以來(lái)頻繁帶隊(duì)對(duì)接高端、前端資源平臺(tái)，拜訪包括鐘南山、徐濤等院士團(tuán)隊(duì)。最近，廣藥集團(tuán)總經(jīng)理陳杰輝也密集帶隊(duì)調(diào)研了20多家藥企同行，覆蓋從傳統(tǒng)藥企成功轉(zhuǎn)型的創(chuàng)新藥企、領(lǐng)先的生物制藥企業(yè)和AI制藥新銳。據(jù)悉，廣藥集團(tuán)在研項(xiàng)目超200項(xiàng)，其中在研的創(chuàng)新藥項(xiàng)目數(shù)達(dá)22項(xiàng)。

近年來(lái)，白云山制藥總廠以國(guó)家級(jí)企業(yè)技術(shù)中心為平臺(tái)，構(gòu)建了多層次的創(chuàng)新體系，近五年已獲得授權(quán)發(fā)明專利60多項(xiàng)（含國(guó)際專利7項(xiàng)），擁有6個(gè)1類新藥在研。公司表示，未來(lái)將繼續(xù)聚焦生殖健康、抗感染、心腦血管、腫瘤精準(zhǔn)治療等核心領(lǐng)域，著力突破“卡脖子”技術(shù)。

（作者：伍素文 編輯：于長(zhǎng)?。?/p>