9月15日晚，廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司發(fā)布公告，其分公司白云山制藥總廠研發(fā)的1.1類(lèi)抗腫瘤新藥BYS10片，已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心同意，將采用Ⅱ期單臂臨床試驗(yàn)申請(qǐng)上市，標(biāo)志著該藥物進(jìn)入關(guān)鍵注冊(cè)臨床階段。

白云山公告。

RET突變常見(jiàn)于非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌等多種實(shí)體瘤，據(jù)估計(jì)中國(guó)每年新發(fā)患者約7萬(wàn)人。該類(lèi)腫瘤以往依賴(lài)化療和免疫治療，但存在有效率低、副作用明顯、易發(fā)生耐藥和腦轉(zhuǎn)移等問(wèn)題。

BYS10片為高選擇性RET抑制劑，由白云山制藥總廠自主研制。該項(xiàng)目自2022年1月獲臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。2022年4月，BYS10片臨床試驗(yàn)首次在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）公示。

白云山公告稱(chēng)，I期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，BYS10片具有強(qiáng)效、持久的抗腫瘤活性，在RET基因突變的多種實(shí)體瘤如晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、甲狀腺癌（TC）、甲狀腺髓樣癌（MTC）等患者中表現(xiàn)出良好的臨床活性和耐受性?；陔A段Ⅰ期的安全性和有效性數(shù)據(jù)，近日，CDE同意BYS10片未來(lái)采用Ⅱ期單臂臨床試驗(yàn)申請(qǐng)上市。截至2025年8月，該項(xiàng)目累計(jì)研發(fā)投入約1.5億元。若最終獲批，該藥物有望為RET突變腫瘤患者提供新的治療選擇。

目前，全球范圍內(nèi)僅有Pralsetinib和Selpercatinib兩種RET抑制劑新藥獲批上市。臨床前及早期臨床數(shù)據(jù)顯示，BYS10片具有較好的選擇性和抗耐藥性，可抑制部分常見(jiàn)耐藥突變，且不良反應(yīng)較輕。

根據(jù)2025年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)披露的數(shù)據(jù)，在51例可評(píng)估患者中，BYS10的客觀緩解率（ORR）為62.5%，疾病控制率達(dá)到90%。細(xì)分病種中，RET融合肺癌的有效率為60%，甲狀腺癌達(dá)83.3%，甲狀腺髓樣癌則為50%。安全性良好且能控制腦轉(zhuǎn)移。值得關(guān)注的是，在4例腦轉(zhuǎn)移患者中，1例實(shí)現(xiàn)顱內(nèi)病灶完全消失，3例達(dá)到有效控制，彌補(bǔ)了當(dāng)前RET靶向治療在腦轉(zhuǎn)移領(lǐng)域的不足。

白云山制藥總廠表示，目前已構(gòu)建以國(guó)家級(jí)企業(yè)技術(shù)中心為核心的研發(fā)體系，擁有6個(gè)1類(lèi)新藥在研項(xiàng)目。除BYS10片外，其TRK抑制劑研發(fā)亦處于國(guó)內(nèi)前列，另有中藥1.1類(lèi)新藥BYS30顆粒已獲批臨床，未來(lái)將持續(xù)專(zhuān)注于腫瘤、心腦血管、抗感染等核心治療領(lǐng)域的新藥開(kāi)發(fā)。

采寫(xiě)：南都灣財(cái)社記者 黃馳波