9月15日晚間，白云山（SH600332）發(fā)布關(guān)于分公司藥物進(jìn)入關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)的公告。公告顯示，旗下白云山制藥總廠研發(fā)的選擇性RET小分子抑制劑BYS10片收到國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的反饋意見，同意BYS10片未來采用Ⅱ期單臂臨床試驗(yàn)申請(qǐng)上市。這預(yù)示著BYS10片進(jìn)入關(guān)鍵注冊(cè)臨床試驗(yàn)，有望成為國產(chǎn)創(chuàng)新抗腫瘤藥物的代表性產(chǎn)品。

國產(chǎn)創(chuàng)新藥有望再添新軍

中國每年新發(fā)RET突變腫瘤患者約7萬人，包括8000–16000例RET融合肺癌，以及大量RET突變甲狀腺癌，長期以來是臨床治療的難點(diǎn)。傳統(tǒng)化療和免疫治療方案有效率不足20%，且常伴隨高血壓、蛋白尿等明顯副作用，耐藥性與腦轉(zhuǎn)移問題更是顯著拉低患者的生存預(yù)期。

BYS10片是白云山制藥總廠自主研發(fā)的高選擇性RET抑制劑，其適應(yīng)癥為非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌等晚期實(shí)體瘤。白云山制藥總廠于2022年1月獲得國家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，截至2025年8月，該項(xiàng)目已投入研發(fā)費(fèi)用人民幣近1.5億元；該項(xiàng)目未來如獲批上市，將可能為患者帶來全新的治療選擇和更多的生存機(jī)會(huì)。

目前，全球僅有Pralsetinib（BLU-667）和Selpercatinib （LOXO-292）兩款RET抑制劑新藥獲批上市，BYS10片是1.1類抗腫瘤新藥，可精準(zhǔn)抑制RET靶點(diǎn)，為耐藥患者提供繼續(xù)治療的可能。

ASCO2025披露的數(shù)據(jù)顯示，在51例可評(píng)估療效的患者中，BYS10的客觀緩解率（ORR）達(dá)到62.5%，疾病控制率接近90%。細(xì)分病種中，RET融合肺癌的有效率為60%，甲狀腺癌達(dá)83.3%，甲狀腺髓樣癌則為50%，顯示出廣泛的適用潛力。

業(yè)內(nèi)人士指出，單臂試驗(yàn)是指設(shè)計(jì)為開放，不設(shè)立平行對(duì)照組的一種臨床試驗(yàn)。在抗腫瘤新藥研發(fā)中，在抗腫瘤治療領(lǐng)域，為了推動(dòng)新藥及早上市，藥品監(jiān)管部門也開始探索依據(jù)單臂試驗(yàn)十分顯著的有效性結(jié)果而予以附條件批準(zhǔn)藥物上市的監(jiān)管決策模式。這也意味著，藥品進(jìn)入單臂臨床試驗(yàn)，尤其是關(guān)鍵性的II期單臂試驗(yàn)，將為加速批準(zhǔn)創(chuàng)造條件。

發(fā)力創(chuàng)新藥賽道

近年來，白云山制藥總廠以國家級(jí)企業(yè)技術(shù)中心為平臺(tái)，構(gòu)建了多層次的創(chuàng)新體系。近五年已獲得授權(quán)發(fā)明專利60多項(xiàng)（含國際專利7項(xiàng)），擁有6個(gè)1類新藥在研，其中BYS10片已獲中、美兩國臨床許可；TRK抑制劑研發(fā)實(shí)力處于國內(nèi)第一梯隊(duì)；基于國醫(yī)大師經(jīng)驗(yàn)方轉(zhuǎn)化的中藥1.1類新藥BYS30顆粒也已獲批臨床。未來企業(yè)將繼續(xù)聚焦生殖健康、抗感染、心腦血管、腫瘤精準(zhǔn)治療等核心領(lǐng)域，著力突破“卡脖子”技術(shù)，推動(dòng)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

白云山制藥總廠的創(chuàng)新探索，是廣藥集團(tuán)從傳統(tǒng)藥企向創(chuàng)新藥企轉(zhuǎn)型的縮影。當(dāng)前，廣藥集團(tuán)在研項(xiàng)目超200項(xiàng)；其中，在研的創(chuàng)新藥項(xiàng)目數(shù)達(dá)22項(xiàng)，涵蓋惡性腫瘤、慢病管理、大呼吸、免疫系統(tǒng)、男科用藥等重大疾病領(lǐng)域。

記者獲悉，目前正值“十五五”規(guī)劃制定的關(guān)鍵階段，廣藥集團(tuán)正在重新梳理原有科研管線，積極布局未來管線，早年布局的多個(gè)新藥研發(fā)項(xiàng)目也將會(huì)在未來幾年陸續(xù)有產(chǎn)出。